Existen un tratamiento que se emplea de forma habitual contra el Parkinson que puede ser de gran utilidad contra la ELA, el agonista dopaminérgico ropinirol, que esta indicado para el tratamiento del Parkinson y el Síndrome de Piernas Inquietas, ha tenido resultados positivos en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
También llamada enfermedad de Lou Gehrig en un pequeño ensayo clínico de fase I/II, previamente el equipo del fisiólogo Hideyuki Okano, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Keio (Tokio), y coordinador del trabajo, identifico el potencial del ropinirol como tratamiento para la ELA en un estudio in vitro en neuronas motoras derivadas de células madres pluripotentes inducidas (Ipsc) de pacientes con ELA.
Fase de estudio
Los investigadores reclutaron a 20 pacientes con ELA esporádica que era atendidos en el Hospital y que tenían como 20 meses conviviendo con la enfermedad. En las primeras 24 semanas el ensayo fue doble ciego y a partir de allí se ofreció a los participantes el ropinirol.
Durante el seguimiento hubo muchos abandonos, debido a la pandemia, pero ninguno por problemas de seguridad, de forma que completaron en estudio 7 de los 13 pacientes del grupo de ropinirol y 1 de los 7 del placebo.
Para determinar el efecto del fármaco, los investigadores evaluaron cambios en la actividad física auto informada por los pacientes y la capacidad de comer y beber de forma independiente, datos procedentes de dispositivos electrónicos para medir la actividad física y cambios evaluados por personal médico en cuanto a movilidad, función pulmonar y fuerza muscular.
Resultados
Con este ensayo se ha demostrado que el uso del ropinirol es seguro en pacientes con ELA, que tiene efectos terapéuticos, pero para demostrar su eficacia es necesario realizar más estudios, señalo el investigador Okano aquel espera realizar un ensayo fase III.
A las 24 semanas no se observan diferencias entre ambos grupos en la escala ALSFRS-R de valoración funcional de los pacientes con ELA, al cabo de 48 semanas cuando concluyo la fase abierta del ensayo y solo quedaba n paciente en el grupo placebo, se vio que el grupo del ropinirol presento un retraso en la progresión de la enfermedad medido en la escala de 28 meses.
Todos los pacientes que recibieron el ropinirol durante la primera y segunda fase de ensayo se mantuvieron físicamente activos mas que los del grupo placebo, mostraron tasas más lentas de disminución de la movilidad, fuerza pulmonar y fuerza muscular, y más probabilidades de sobrevivir.
Los pacientes incluidos en el grupo placebo que tomaron ropinirol a partir de la semana 24 no experimentaron mejoras, este fármaco seria eficiente si se inicia antes y se mantiene por mas tiempo.
Mecanismo y marcadores moleculares
El equipo investigo el posible mecanismo que explica el efecto del fármaco en la enfermedad, así como posibles marcadores moleculares, comparada con neuronas motoras de personas sanas, los investigadores explican que existen diferencias en la estructura, expresión génica y concentración de metabolitos en las células de los pacientes con ELA, indican que el fármaco reduce las diferencias.
También indica que el ropinirol inhibe la vía SREBP2 de la síntesis del colesterol, encontramos una correlación sorprendente entre la respuesta clínica de un paciente y la respuesta de sus neuronas motoras in vitro.
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